罕見病天價救命藥納醫(yī)保 4歲患兒將進行全國首針注射

“打完針以后，我想上學?！睂τ谛〖褬鋪碚f，這是一場持續(xù)了近4年的漫長等待。

  2021年12月3日，國家醫(yī)保局公布了2021年醫(yī)保藥品目錄調(diào)整結(jié)果，于2022年1月1日正式執(zhí)行。其中，被稱為“天價救命藥”的治療脊髓性肌萎縮癥(簡稱SMA)的精準靶向治療藥物諾西那生鈉注射液，價格從70萬元/針降至3.3萬元，為SMA患者帶來希望。

  在多方努力下，棗莊4歲男孩李佳樹將于2022年1月1日接受SMA靶向藥注射。佳樹也將成為SMA靶向藥納入醫(yī)保后全國首例注射者。

  4歲小佳樹將成為SMA靶向藥納入醫(yī)保后全國首例注射者。

  文/片 齊魯晚報·齊魯壹點

  記者 李靜 王開智 秦政 姚沖

  禮物

  2021年12月3日，是佳樹4歲的生日。按照慣例，母親李秀花都會給佳樹做一碗面。晚飯后，父親李為峰打開手機時，一條“‘天價藥’進醫(yī)保”的消息彈出。李為峰一字一句地念給李秀花聽，李秀花淚流滿面。

  再回憶起一路為兒子求藥的路程，李秀花覺得走得格外漫長。2017年12月3日，佳樹出生了。佳樹4個月的時候，李秀花發(fā)現(xiàn)他的腿部力量比較小。李秀花便帶兒子到醫(yī)院檢查，醫(yī)生建議在家做運動。“只要孩子一天沒好，做父母的心里就不是滋味?！崩钚慊ㄕf。

  佳樹8個月的時候會爬，9個月的時候能走幾步路，11個月的時候總想蹲下，“凍住一般”。李秀花便帶著孩子到濟南、北京求醫(yī)。經(jīng)過診斷，佳樹被確診為“脊髓性肌萎縮癥”(SMA)。

  據(jù)了解，脊髓性肌萎縮癥(SMA)，是一類由脊髓前角運動神經(jīng)元變性導致肌無力、肌萎縮的疾病，臨床表現(xiàn)為進行性、對稱性，肢體近端為主的廣泛性弛緩性麻痹與肌萎縮，智力發(fā)育及感覺均正常。

  “我不知道什么是SMA,醫(yī)生說這個病很罕見，治療方法不多……”害怕、難過，李秀花也說不清那種滋味。

  “2019年，這個藥70多萬元，2020年，這個藥55萬元。”后來，李秀花知道SMA是有靶向藥的?！懊髅髦烙兴幠苤芜@個病，但是離自己很遙遠，怎么也夠不到?！庇谑?，李秀花繼續(xù)帶著兒子做康復訓練，只希望孩子保持狀態(tài)，不要倒退。

  得知SMA精準靶向治療藥物諾西那生鈉注射液被納入醫(yī)保，李秀花說：“這是孩子最好的生日禮物，佳樹終于有救了?！?

  驚喜

  2021年12月4日，李為峰早早地醒了。“納入醫(yī)保是個大喜事，但是我們不知道什么時候有藥，孩子能不能打，什么時候能打針，心里又沒底了。”

  李為峰不知道，這一夜跟這個家庭同樣難以入眠的，還有一群人。

  上午，李秀花正在給佳樹做康復訓練時，接到了一通電話，電話那頭是棗莊市市中區(qū)醫(yī)保局的工作人員?！白鳛閰^(qū)縣醫(yī)保局工作人員，了解到治療SMA的藥物諾西那生鈉納入醫(yī)保，特別是看了國家醫(yī)保藥品談判視頻，我們都沸騰了。”棗莊市市中區(qū)醫(yī)保局醫(yī)藥管理室主任劉維說。

  2021年12月4日上午，經(jīng)過排查，劉維發(fā)現(xiàn)市中區(qū)有1戶SMA患者家庭，隨后與家屬取得聯(lián)系。

  棗莊市市中區(qū)醫(yī)療保障局黨組成員、副局長毛帥說：“其實我們當時就是想把好消息送到患者的家中，讓他們知道這個好消息，讓他們能夠盡快享受到這樣的醫(yī)保政策?！苯?jīng)過聯(lián)系，醫(yī)保局工作人員主動上門。毛帥說：“當時患者母親喜極而泣，面對我們就像抓住救命稻草一樣，看到孩子母親有強烈的愿望想讓孩子盡快打上這個針，我們就想積極地推動這個事情?！?

  根據(jù)臨床治療需要，SMA患者首年需注射6針，此后每年注射3針。毛帥說：“國家醫(yī)保目錄執(zhí)行后，在棗莊市現(xiàn)行的醫(yī)保政策下，經(jīng)過‘基本醫(yī)保+大病保險+醫(yī)療救助+棗惠?！亩嘀貓箐N，治療費用從每年幾百萬元降至幾萬元。”

  接力

  2021年12月31日，李為峰一大早收到消息說，他們可以到棗莊市婦幼保健院打針了。李為峰說：“萬萬沒想到，還不到一個月時間，就可以給佳樹打針了。”

  而這，是一場由棗莊市市中區(qū)醫(yī)療保障局開始的接力賽。

  棗莊市市中區(qū)醫(yī)保局與棗莊市婦幼保健院、藥品生產(chǎn)企業(yè)和配送企業(yè)多次進行溝通協(xié)調(diào)，確保藥品供應配送、診療救治、醫(yī)保報銷各個環(huán)節(jié)緊密銜接，為孩子順利打上第一針奠定基礎(chǔ)。

  “我不想放棄孩子?！睆募褬浯_診后，李秀花便陪著兒子堅持做康復訓練。2018年，她辭去針織廠的工作，專職照顧孩子。全家的生活都落在了李為峰的身上。李為峰說：“這些年賺的錢全砸治病上了。”

  棗莊市市中區(qū)垎塔埠街道黨工委書記孔強告訴記者，佳樹一家屬于當?shù)氐捅簟?019年11月，街道為他們申請了低保，此外還先后為其申請了困境兒童、殘疾補貼、無障礙改造等政策，力所能及地為他們提供生活保障，改善生活環(huán)境，“每月可享受困境兒童救助金1100元，每月享受兩項殘疾補貼570元。同時為他們一家申請了3765元臨時救助金。”

  而另一邊，國藥控股棗莊有限公司立即聯(lián)系上級公司對諾西那生鈉注射液協(xié)調(diào)采購事宜。對于諾西那生鈉藥品供應配送的難度，國藥集團棗莊有限公司總經(jīng)理段明驥表示：“這個藥物對溫度有嚴格的要求，整個運輸過程要保持在2℃—8℃。”他們安排了專用冷鏈藥品配送車輛，對溫度全程實時監(jiān)控，保障該藥品在貯藏運輸直到患者注射前的各個環(huán)節(jié)，始終處于規(guī)定的低溫環(huán)境，保證藥品的運輸質(zhì)量安全。在物流運輸環(huán)節(jié)展開了“零時差”運輸接力。段明驥透露，該藥物已于2021年12月30日送達棗莊市婦幼保健院。

  曙光

  2021年12月31日晚，佳樹住在了棗莊市婦幼保健院。當醫(yī)生來查房時，他開心地向醫(yī)生問好。

  棗莊市婦幼保健院副院長劉成文介紹，佳樹確診之后一直在棗莊市婦幼保健院康復治療。針對佳樹接受諾西那生鈉治療，醫(yī)院充分考慮到了可能出現(xiàn)問題的各種情形，制定了一整套保障措施。優(yōu)化流程，針對患兒使用諾西那生鈉治療，醫(yī)院第一時間和國藥控股、勃健生物科技(上海)有限公司對接，確保藥品及時到位。針對采購諾西那生鈉藥物，召開臨時藥師管理委員會，制定采購計劃，實現(xiàn)快速快捷途徑，為患者提供有力的治療保障。同時組建團隊，加強對患兒診療工作的指導，確?；純旱玫郊皶r有效的救治，成立以分管院長劉成文任組長，兒童康復科主任徐世琴、兒科重癥醫(yī)學科主任孫笑茜等為成員的權(quán)威專家治療組，確?；純旱玫娇茖W診斷和妥善救治。與國內(nèi)相關(guān)專家進行了6次線上培訓交流活動，勃健公司安排專家在2021年12月29日到達該院進行了注射各關(guān)鍵環(huán)節(jié)的指導，以確?；純鹤⑸溥^程規(guī)范化、標準化。

  佳樹的哥哥李國亮，今年18歲，也是SMA患者，因為錯過治療時機，需要臥床。所以李秀花在“搶時間”，她想讓佳樹能夠早點打上針。李秀花說：“我就想給孩子趕緊用上這個針，這是唯一能救孩子的方法。明天就要打針了，我們這幾天每時每刻都很激動?！?

  佳樹知道自己生病了。有時候做完康復回家，李秀花帶著佳樹會路過學校。佳樹就問：“我以后是不是也能在這里上學??？”李秀花說：“咱們努力，總有一天咱們能在這里上學?！逼鋵嵜恳淮卫钚慊ㄕf這句話的時候，都是如鯁在喉。

  元旦這天，佳樹就要接受SMA靶向藥注射。李秀花問佳樹：“打完針以后，你想做什么呀？”

  小佳樹說：“我想上學。”

（編輯：月兒）